爱华网与ASCO大会上动辄几千人出席的新闻发布会相比，6月2日召开的在中国大陆、中国台湾和韩国进行的索拉非尼（Sorafenib，商品名多吉美Nexavar）对晚期肝细胞癌患者作用的随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验结果发布会，多少显得冷清。 这并不是因为结果不尽如人意。在这项有226名晚期肝细胞癌患者参加的试验中，与安慰剂相比，索拉非尼可以将患者的总生存期延长47.3%，疾病进展时间延长74%。“尽管亚太地区的试验中入组患者的病期更晚，患者健康状况更差，肝外肿瘤转移的发生率也更高，因而总体生存期较短，但治疗组与对照组相比，生存期延长和疾病进展延长的幅度还是与2007年公布的全球多中心的SHARP试验结果几乎完全一致。”参与此项研究的中山大学肿瘤中心管忠震教授指出。这就意味着，亚太地区的患者与欧美患者一样，可以从治疗中显著获益。由于亚太地区的肝癌患者无论是发病原因和基因表达都与欧美患者有很大不同（前者主要由慢性乙肝病毒感染导致，后者多为丙肝、酒精性肝硬化和糖尿病发展而来;两者癌细胞中特定基因的表达有很大人种差异，可能影响分子靶向类药物的作用效果），这一点显得特别重要。 然而，这项研究似乎并没能吸引过多的视线。在今年的ASCO大会上，讨论的重心，始终围绕乳腺癌、肺癌、皮肤癌和头颈癌几个领域，肝癌很少被提及，似乎已被遗忘。作为全球第六位的最常见癌症，第三位的癌症致死原因，肝癌为何如此不被关注？ 一个解释或许可以归因于研究本身。虽然在统计数字上差别显著，但是，落实到实际生存时间，使用索拉非尼的治疗组患者中位生存期为6.5个月，而安慰剂组——不服用任何药物、不采用任何其他治疗方法——的中位生存期为4.2个月。尽管对实验结果相当兴奋，在接受采访时，管忠震教授也指出，作为一种上市不久的新型靶向治疗药物，索拉非尼的价格相当昂贵，如果完全自费，即使在美国也很少有患者可以负担得起，更遑论作为发展中国家的中国。而在中国大陆，它尚未获得药监局颁发的治疗肝癌的适应症许可，目前仅能用于肾癌治疗。这两大障碍都限制了它对国内患者的实际意义。 但是，当我们更深入地考察这个问题，却会发现，答案也许并没有那么简单。 从2003年开始，无国界医生组织发起了一项名为“被忽略疾病药物研发计划”（Drugs For Neglected Diseases Initiative）的行动。该组织指出，尽管全球制药业在技术上已经达到前所未有的高度，但像疟疾、黑热病、嗜睡症这类预防和治疗起来应该并不困难的疾病，每年仍在全球夺去数以百万计的生命。其根本原因在于，这些疾病主要发生在不发达国家和发展中国家，相对于以欧美为主的全球药物市场，针对这些疾病的药物利润微薄，大型制药公司也就不愿意在这些领域投入研发资金。 肝癌并不属于无国界医生组织被忽略疾病名录中的疾病，但是，一个残酷的真相是，在全球每年新增的62.6万肝癌患者中，美国和欧洲的新增病例分别仅有1.5万和5.4万（中国的数字是34.6万），而在每年因肝癌而死亡的60万人中，美国和欧洲的数字不过是1.3万和5.7万（中国32.2万）（截至2008年5月12日的IARC统计数据）。作为对照，去年美国乳腺癌的新增病例为女性182460例，男性1990例，死亡人数为女性40480人，男性450人。“目前全球的癌症研究，几乎90%以上由美国的纳税人买单。”《华尔街时报》上的一篇文章一针见血地指出，“这就毫不奇怪，全世界的人都该暗自祈祷，如果得病，一定要和美国人站在同一战壕。” 很不幸，至少在对抗肝癌这种疾病的战争中，中国人和美国人不是战友。在美国，由于很早就开展了乙肝和丙肝疫苗的计划免疫，肝硬化和肝癌早期发现比例较高，整体上肝癌的发生率和死亡率都在逐年下降。而在中国，2005年才实行了针对全部新生儿的免费乙肝疫苗接种，在此之前积累下的约占全部人口1/10的乙肝病毒携带者，其中一些病情没有得到良好控制的人，会在未来几十年中陆续发病，最终导向肝癌。虽然手术理论上可以实现肝癌的治愈，但在现实中，只有大约15%的肝癌患者适合手术切除，其他的几种标准治疗方案，如放疗、化疗、经皮瘤内无水酒精注射，只能限制肿瘤的发展，无法逆转病情。而当肝癌发展到晚期，患者将面临无药可医的局面。这种情况，直到索拉非尼问世之后，才得到了改变。 然而，索拉非尼并不是一开始便作为肝癌药物研发出来的。由拜耳先灵医药和奥尼克斯制药公司联合开发的商品名为“多吉美”的这种靶向药物，是一种既针对肿瘤细胞又针对肿瘤血管系统的多激酶抑制剂。在临床试验过程中，研究者发现此种药物也可能给晚期肝癌患者带来益处，这才设计进行了全球多中心的“评价索拉非尼治疗晚期肝细胞癌的随机化方案试验”（即SHARP试验）。2007年6月，SHARP试验的结果在当年的ASCO大会上宣布，11月，FDA据此扩展了多吉美的适应症，批准其用于治疗无法手术切除的肝细胞癌患者。
上海胸科医院肺部肿瘤医学中心主任陆舜指出，由于政策上的限制，中国参与全球药物研发临床试验还相当少，尤其是一期和二期临床。在全球药物研发的惯例中，许多化合物如果未能在临床试验中取得令人满意的效果，常常就会被舍弃掉。但事实上，近些年的研究显示，一些在欧美人群中疗效不佳的药物，在亚裔人群中却可以得到相当不错的结果。如果能够早期介入国外大型制药公司的临床研究，很可能会使一些中国人群可以从中获益的候选药物得以保留，而这只需要理念上的改变，对研发资金的要求，并不是很高。
