多发性硬化的治疗方法 多发性硬化症突破在即



  托马斯·布洛克(Thomas Bullock)2001年被确诊患有多发性硬化症,当时针对这种损害神经系统的不治之症仅有几种新疗法投入市场。这位来自安大略的汽车工人使用了拜耳公司(Bayer)的新药Betaseron长达两年,但这种抑制免疫系统亢进的针剂不但没有使他病情好转,反而引发了持续的流感症状和四肢麻木,后来其神经系统也出现了严重损害,于是他决定放弃这种药。“我的身体适应不了它,”现年41岁的布洛克说。

  2007年,他参加了诺华公司(Novartis)的新药Fingolimod的临床试验,从那以后他的病一直没有复发。他说:“多年以来我从来没有感觉这么好过。”

  布洛克是全球大约250万多发性硬化症患者之一,新药给了他们新的希望。从2010年起,Fingolimod和其他一系列基于新药理的新型疗法即将上市,有10 种已经进入开发后期,另有至少24种处于早期研究阶段。一些医生认为,对这种病的治疗手段已经到了一个转折点。虽然医生们不能确定哪种疗法能够最终胜出,但正如全美多发性硬化症协会(National Multiple Sclerosis Society)主要负责人约翰·里切特博士(Dr. John Richert)所言:“我们离控制病情发展已经不远了。”

  瑞士的诺华公司正与德国的默克公司(Merck)竞赛,争取第一个推出口服药,紧随其后的有法国的赛诺菲-安万特集团(Sanofi-Aventis)、以色列的泰瓦制药(Teva Pharmaceuticals)和位于麻省剑桥的Biogen Idec。据咨询公司Frost & Sullivan预测,一旦以上公司的一种或全部产品被监管部门批准,患者忍受痛苦使用的注射和输液疗法就将成为过去,而目前全球价值88亿美元的多发性硬化症药品市场5年内可能会翻番。

 多发性硬化的治疗方法 多发性硬化症突破在即
  多发性硬化症发病时,有害免疫细胞会侵入大脑和脊髓,攻击和破坏神经系统的绝缘保护层髓鞘,这些原因不明的进攻会留下硬化的疤痕组织,阻断大脑发出的控制肌肉运动的信号,导致从轻微麻木到瘫痪、甚至失明等多种病症。

  治疗多发性硬化症的药物都在力图阻止这些对神经系统的侵袭,但是对身体免疫反应做出任何干扰都可能会有危险。克利夫兰医院麦仑多发性硬化症中心(Cleveland Clinic‘s Mellen Multiple Sclerosis Center)的杰弗里·科翰博士(Dr. Jeffrey Cohen)说:“治疗这种疾病有可能增加感染和患癌症的几率,这两者之间要有一个平衡。”比方说Tysabri是治疗这种疾病的利器之一,它可以把有害免疫细胞限制在血液里,该药是由Biogen Idec公司和Elan Pharmaceuticals公司合作生产的,已经被6.5万患者使用,其中28名患者出现了脑部感染,7人已经死亡。

  因此,新药的推出将面临严格的审查。以Fingolimod为例,这种药的药理与以往推出的药完全不同,它可以把有害免疫细胞限制在淋巴结中,使之不能进入到血液里。一项为期两年的研究表明,这种药使疾病复发率降低了54%。另外,据里切特博士说,Fingolimod还可以增加神经系统自身的保护能力,Biogen Idec公司的新药BG-12也具有这种功效。

  不过,医生们不能保证这些药在治病的同时不会引起感染。罗切斯特(Rochester)下属的梅耶医院(Mayo Clinic)负责多发性硬化症的部门主任马克·凯根博士(Dr. Mark Keegan)说:“我们急需治疗多发性硬化症的新药,不过任何改变免疫系统的治疗方法在使用时都需谨慎。”

  作者:克里·卡佩尔 (Kerry Capell)

  翻译:曹亚非  

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