腺相关病毒载体 腺相关病毒

腺相关病毒包装系统 (AAV Helper-Free System) 重组腺相关病毒是基因传递和表达的一个重要工具。AAV Helper-Free System具有广泛的宿主范围,高滴度病毒生产能力和长期的基因转染潜力的特征。AAV具有广泛的细胞类型感染能力,并且不依赖于宿主细胞活跃的分裂能力。另外,由于本系统不包含任何野生型病毒产品,宿主细胞免疫反应被降至最低,从而允许对具有免疫能力的宿主细胞进行基因传递。对于哺乳动物细胞基因传递策略,高滴度的重组病毒生产能力是必须要顾及的。AAV Helper-Free System可以生产出重组病毒滴度≥107病毒颗粒/毫升的病毒原液(浓缩后可以获得更高的滴度,文献报道浓缩后滴度最高可达≥1012病毒颗粒/毫升。

腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)是简单的非病原单链DNA,需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。它编码两个末端的反向重复序列(ITR)中的cap和rep基因。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。cap基因编码病毒衣壳蛋白, rep基因参与病毒的复制和整合。AAV能感染多种细胞。rep基因产物存在时,病毒DNA很容易整合到人类第19号染色体。

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