爱华网造血干细胞是指具有自我复制和自我更新能力的干细胞，可以分化形成各种造血细胞和免疫细胞。造血干细胞移植(HSCT，简称干细胞移植)，泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化(放)疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。造血干细胞移植与骨髓移植并非同一概念。
干细胞移植_造血干细胞移植 -简介
造血干细胞移植是指通过大剂量放、化疗，阻断原发疾病的发病机制，如杀灭体内的肿瘤细胞、清除异常免疫细胞克隆等等，再将造血干细胞移植给受者，重建受者的正常造血、免疫系统，达到治疗效果的一种治疗手段。
根据造血干细胞来源可分为骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植。
干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞
通俗地讲，干细胞是指尚未发育成熟的细胞，是所有造血细胞和免疫细胞的起源，它不仅可以分化为红细胞、白细胞和血小板，还可跨系统分化为各种组织器官的细胞，造血干细胞移植具有自我更新、多向分化和归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。因此是多功能干细胞，医学上称其为“万用细胞”，也是人体的始祖细胞。干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的祖宗细胞。造血干细胞（Stemcell，SC）是指骨髓中的干细胞，具有自我更新能力并能分化为各种血细胞前体细胞，最终生成各种血细胞成分，包括红细胞、白细胞和血小板，它们也可以分化成各种其他细胞。它们具有良好的分化增殖能力，干细胞可以救助很多患有血液病的人们，最常见的就是白血病。但其配型成功率相对较低，且费用高昂。捐献造血干细胞对捐献者的身体并无很大伤害。
干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞有两个重要特征：
其一，高度的自我更新或自我复制能力；其二，可分化成所有类型的血细胞。造血干细胞采用不对称的分裂方式：由一个细胞分裂为两个细胞。其中一个细胞仍然保持干细胞的一切生物特性，从而保持身体内干细胞数量相对稳定，这就是干细胞自我更新。而另一个则进一步增殖分化为各类血细胞、前体细胞和成熟血细胞，释放到外周血中，执行各自任务，直至衰老死亡，这一过程是不停地进行着的。干细胞移植_造血干细胞移植 -适应症
造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法，目前主要用于恶性血液疾病的治疗，也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病，如重症难治自身免疫性疾病和实体瘤等。(1)血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。
(2)血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症等。
(3)其它实体瘤：乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。
(4)免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。
由于移植存在致命性合并症，因而非血液系统疾病的造血干细胞移植治疗还未被广泛接受。
干细胞移植_造血干细胞移植 -分类介绍
(1)按照采集造血干细胞的来源不同分为：骨髓移植、脐血移植、外周血造血干细胞移植等。(2)按照供体与受体的关系分为：自体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植、异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植。异体移植又称异基因移植，当供者是同卵双生供者时，又称同基因移植。
(3)根据供者与受者HLA配型相合程度，异体骨髓移植/脐血移植/外周血造血干细胞移植分为：HLA全相合移植、不全相合移植、单倍体相合移植。
(4)根据供者与受者的血缘关系分为：血缘相关移植、非血缘移植即骨髓库来源供者。
(5)根据移植前的预处理方案强度可分为：清髓性造血干细胞移植和非清髓性造血干细胞移植(减低预处理剂量的造血干细胞移植)。
一般根据患者的疾病种类、疾病状态及预后、HLA配型结果及供者年龄等因素综合考虑来选择造血干细胞移植方式。目前异基因造血干细胞移植绝大多数为配型相同的同胞间、半相合父母与子女间、不全相合同胞间的移植，而随着全世界及我国骨髓库的增加，非血缘供者的异基因造血干细胞移植数量也在不断增加。不同移植类型各自优劣不同，自体造血干细胞移植的优点在于不受供者的限制，移植后不发生移植物抗宿主病，不需要使用免疫抑制剂，严重并发症较少，费用较低，缺点是复发率高。异基因造血干细胞移植治疗恶性疾病，植入的供者细胞有持久的抗肿瘤作用，复发率低，但严重并发症多，费用相对较高。
干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞移植技术的发现和应用
生命科学是二十世纪发展最为迅猛的学科之一，已经成为自然科学中最引人注目的领域。造血干细胞移植技术的发现和应用为人类战胜疾病带来新的希望，是现代生命科学的重大突破。造血干细胞移植可治疗恶性血液病、部分恶性肿瘤、部分遗传性疾病等75种致死性疾病。包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、造血干细胞疾病、骨髓增殖性疾病、淋巴增殖性疾病、巨噬细胞疾病、遗传性代谢性疾病、组织细胞疾病、遗传性红细胞疾病、遗传性免疫系统疾病、遗传性血小板疾病、浆细胞疾病、地中海贫血、非血液系统恶性肿瘤、急性放射病等。干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞移植可治疗的疾病
1、造血系统恶性疾病：各型急性白血病，慢性白血病，何杰金淋巴瘤，非何杰金淋巴瘤，骨髓增生异常综合症，多发性骨髓瘤；2、造血系统非恶性疾病：再生障碍性贫血，慢性血小板减少性紫癜，阵发性睡眠性血红蛋白尿，骨髓纤维化；
3、实体瘤：神经母细胞瘤，髓母细胞瘤，肾母细胞瘤，横纹肌肉瘤、骨肉瘤；
4、自身免疫性疾病：系统性红斑狼疮，皮肌炎，多发性硬化，类风湿关节炎；
5、遗传代谢病：粘多糖病，肾上腺脑白质营养不良，联合免疫缺陷病，范可尼贫血，地中海贫血，慢性肉芽肿。
干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞移植方式
不同的疾病选择不同的移植方式。自身免疫系统疾病和未侵犯骨髓的实体瘤（包括淋巴瘤）通常都采用自体干细胞移植，可使用自体外周血干细胞也可采用自体骨髓；急性白血病中除了M2、M3可以考虑采用自体造血干细胞移植外，其余的均应采用异基因造血干细胞移植，慢性白血病必须采用异基因造血干细胞移植；再生障碍性贫血、骨髓纤维化等干细胞异常所引起的造血系统非恶性疾病也应采用异基因造血干细胞移植，而慢性血小板减少性紫癜的病因主要是免疫因素，可以采用自体造血干细胞移植；遗传代谢病通常都采用异基因造血干细胞移植。对于造血系统的恶性疾病、部分遗传代谢病通常都采用清髓移植，自身免疫系统疾病通常采用非清髓的移植。干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞移植治疗的基本过程
首先进行供、受者间的HLA配型，选择合适的供者；其次，对供者仅进行干细胞动员、采集，将采集的干细胞冻存备用；第三，对受者进行预处理，回输已采集的干细胞，也可再供者动员和受者的预处理同步进行，采集后直接回输。最后采用刺激因子刺激造血恢复。同时预防治疗各种并发症。
干细胞移植_造血干细胞移植 -移植准备
移植前患者的准备患者进入移植仓前，要进行全面查体，以了解患者疾病缓解状态、重要器官功能状态、有无潜在感染灶。患者需要在层流洁净病房住1-1.5月，需准备在洁净室内所用的生活用品，剃掉头发。
移植前供者的准备
供者移植前需做全面查体，以了解重要器官功能有无缺陷、有无感染性疾病。目前多数供者需要采集骨髓加外周血干细胞，因此采髓前2周供者需要自体备血400-800ml。
干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞移植的预处理
在造血干细胞移植前，患者须接受一个疗程的大剂量化疗或联合大剂量的放疗，这种治疗称为预处理(conditioning)，这是造血干细胞移植的中心环节之一。预处理的主要目的为：(1)为造血干细胞的植入腾出必要的空间;(2)抑制或摧毁体内免疫系统，以免移植物被排斥;(3)尽可能清除基础疾病，减少复发。根据疾病和所进行的造血干细胞类型不同，所选择的预处理方案的侧重点各有不同。恶性血液病目前常用的预处理方案有：①Cy/TBI(环磷酰胺+全身照射);②Bu/Cy(马利兰+环磷酰胺);③Bu/Flu(马利兰+氟达拉宾)等，尚可在这些基础方案中增加药物或调整用药剂量。在HLA半相合或无关供者造血干细胞移植的预处理方案中通常加用抗胸腺细胞球蛋白或抗淋巴细胞球蛋白。再生障碍性贫血进行异基因造血干细胞移植的预处理方案多选择大剂量环磷酰胺联合抗胸腺细胞球蛋白。白血病自体造血干细胞移植可选用上述某种预处理方案，但恶性淋巴瘤自体移植常用的预处理方案为CBV(环磷酰胺+卡莫司汀+依托泊苷)或BEAM(卡莫司汀+依托泊苷+阿糖胞苷+美法仑)。多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植的预处理方案多选择大剂量马法兰。
根据预处理强度的不同，可分为清髓性预处理和减低剂量的预处理方案。清髓性方案主要通过联合应用多种化疗药物进行超大剂量的化疗，有时配合以放疗来达到预处理的目的。这种预处理方式能够最大限度的清除体内的残留病灶以减少基础疾病的复发，但由于毒性作用较大而增加移植相关死亡率。因此对于多数耐受性较好，特别是年轻的恶性疾病患者主张清髓性预处理方案进行造血干细胞移植。经过多年的不断改进，目前Cy/TBI和Bu/Cy成为临床中最为经典的清髓性预处理方案，二者在长期生存率方面没有明显的差别，对于急性淋巴细胞白血病患者推荐含有TBI的预处理方案。减低预处理剂量的预处理方案所应用的化疗和放疗剂量都比较小，其主要目的是抑制受者的免疫反应，便于供者的细胞植入，以形成供受者嵌合体，并通过供者淋巴细胞输注逐步变为完全嵌合体，发挥移植物抗肿瘤作用。此种预处理方案的毒性作用较小，受者内脏器功能受损较少，主要适用于疾病进展缓慢、肿瘤负荷相对较小、年龄大或重要脏器功能异常而不适合常规移植的患者。减低预处理剂量的预处理方案中的化疗药物主要是免疫抑制作用较强药物，如氟达拉滨及抗胸腺细胞免疫球蛋白，放疗剂量可低至2Gy。由于预处理后残存的肿瘤细胞较多，免疫抑制作用较弱，可能影响供者干细胞的植入，同时增加了移植后基础疾病复发的机会。此外，移植后供者淋巴细胞输注也可能给这类患者带来更多的移植物抗宿主病等问题，还需要更进一步的探索。
干细胞移植_造血干细胞移植 -骨髓采集
1)骨髓采集的方法：供者术前注意休息，保持良好的精神状况。还应加强营养，但不要食油腻食物，以防骨髓血中脂肪过多，造成骨髓血回输困难。采集骨髓血前一天需住院，住院当天晚上进半流食，麻醉师将进行相关检查，告知麻醉期间的相关问题及注意事项，供者签署麻醉知情同意书。采集骨髓血前12h应禁食、禁水。供者进入手术室，经硬膜外麻醉后采集骨髓血，整个采集骨髓血的过程约需1-2小时。采集点一般为两侧髂后上棘和髂前上棘，采集方法遵循一个部位多方向、多层面的穿刺原则。注射器要预先加入含肝素的RPMI1640细胞培养液，所采集骨髓实际上是血液与骨髓的混合液，又称为“骨髓血”。采集骨髓血后供者回病房应去枕平卧休息6小时，先不要进食喝水。4小时后可喝少量的水。骨髓血采集量以其含的有核细胞数和患者的体重决定，单独异基因骨髓移植所需要的有核细胞数最好达到3×108/kg以上，所采骨髓血液的总量约0.5-1升。由于采集的骨髓里有一些骨髓小颗粒，需要采取过滤并压碎措施，以防骨髓血输注时发生肺栓塞。常用的过滤方法包括针头过滤和不锈钢网过滤。2)血型不合骨髓的处理：①供者和受者ABO血型主要不合时(即供者有受者不具备的血型抗原)，采集的骨髓需应用羟乙基淀粉等方法进行去除红细胞的处理，以免出现急性溶血反应。处理后所得血浆中富含骨髓细胞，而红细胞输回供者。
②供者和患者ABO血型次要不合时(即供者具有受者不具备的血型抗体)，当供者的血型抗体滴度高于1:256时，可能导致不同程度的溶血。此时最简便的方法是离心弃去部分血浆。
③供者和受者ABO血型双向不合时，按上述两种方法处理。
3)骨髓输注:上述骨髓血均有外周静脉或中心静脉输入，所用输血器中不应有过滤网。异基因骨髓应尽量在采集后6小时内输完，冻存的自体骨髓应在40℃水浴快速解冻后尽快输注。由于骨髓中的脂肪可能引起肺栓塞，所以每袋的最后10ml应留在输液袋内弃去。用肝素抗凝的骨髓输注时要输以相当量的鱼精蛋白，每100单位肝素需1mg鱼精蛋白。
干细胞移植_造血干细胞移植 -造血干细胞移植治疗的费用
事实上，移植治疗的费用并不比普通化疗昂贵。常规的化疗在缓解后通常需要维持3年，平均2-3月就要进行一次化疗，每次化疗的费用通常在1-2万元左右，包括了化疗药、抗生素、成份血等治疗的费用，维持治疗的总花费也在20万左右。而移植治疗的常规花费也在20万左右，与维持化疗的费用相当。移植治疗和维持化疗的费用区别就在于，一个是一次性付清，另一个分期付款，但对于大部分髓性白血病、高危急淋的患儿来说，干细胞移植有更好的临床疗效，因此移植治疗有更高的性价比。
干细胞移植_造血干细胞移植 -饮食保健
饭菜要新鲜，水果、蔬菜要洗净，避免食用富含油脂的食物。预处理前，应进食高蛋白、高维生素的饮食，如猪肉、牛肉、鱼肉、排骨、新鲜蔬菜、水果等。预处理及移植后早期，应进食清淡、少渣、易消化和少刺激性的食物，应避免油腻、粗糙、带刺、辛辣的食物，以免损伤口腔和消化道粘膜。发生口腔溃疡时饮食要以半流食、流食为主，如牛奶、菜粥、豆浆、面条等。移植中后期，逐渐增加进食量，增加高蛋白、高维生素、营养丰富食物的摄入，如鸡蛋、牛肉、羊肉、芹菜等，但不能吃不易消化吸收的食物，如烤鸭等油炸、烧烤的食物，多吃水果、蔬菜，仍需严格注意饮食卫生。
