Lumizyme扩大用于所有年龄段庞贝氏症 eurozyme

Lumizyme扩大用于所有年龄段庞贝氏症

美国FDA于8月1日批准Lumizyme(algucosidase alfa)治疗各年龄段,包括8岁儿童的婴幼儿发病庞贝(Pompe)氏症。

庞贝氏症是一种罕见的遗传性疾病,发生率大约为4万至30万分之一。其主要症状是心脏和骨骼肌无力,进展至呼吸无力并因呼吸衰竭死亡。

该疾病引起基因突变,阻止身体产生足够量一种名为酸性-α-葡萄糖苷cid-alpha-Glucosidase,GAA)。这种酶是维持肌肉功能所必须的。心脏和肌肉细胞使用GAA将糖原转换成能量。没有这种酶的作用,糖原积聚在细胞中,最终削弱了心脏和肌肉。Lumizyme被认为是通过替换缺损的GAA,从而减少糖原在心脏和骨骼肌细胞的累积而发挥疗效。

Lumizyme,一种溶酶体糖原特异性酶,在2010年经FDA批准(限制性)用于治疗后期(非婴幼儿)发病庞贝氏症8岁及以上患者。同时规定了一项风险评估和消减计划(REMS),要求降低在婴儿期发病的庞贝氏症患者和后期发病8岁以下患者中病情迅速进展的潜在风险,并告知医师和患者有关过敏、严重的过敏反应和严重的皮肤和全身免疫介导反应的风险。

在Lumizyme最初获准时没有足够数据来支持Lumizyme在婴幼儿发病庞贝氏人群中的安全性和有效性,Lumizyme只被用于8岁以上晚发型庞贝氏症患者。婴幼儿发病的庞贝氏症患者和年龄小于8岁晚发患者继续以之前获得批准的Myozyme(Alglucosidase Alfa)治疗。Myozyme和Lumizyme,均由Genzyme公司以相同的细胞系,不同的生产规模生产。

FDA审查了可得的新的信息,确定Lumizyme和Myozyme是化学和生物化学有可比性。因此,Lumizyme和Myozyme的安全性和有效性是可比的。此外,一项18名婴儿发病的庞贝氏症患者,在0.2至5.8个月作首次输注的单中心临床研究提供了进一步支持:以Lumizyme治疗的婴儿发病的患者无呼吸机存活与以Myozyme治疗有类似的改善。

由于提交的数据支持批准Lumizyme用于所有庞贝氏患者,已无必要将其限制在特定年龄段患者。过敏性休克、严重过敏性反应、严重的皮肤和免疫介导反应的风险依然存在,在其标签中以黑框警示。

Lumizyme扩大用于所有年龄段庞贝氏症 eurozyme

  

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